GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 패스트트랙 지정

FDA 패스트트랙 지정으로 희귀질환 바이오신약 개발 속도 ↑

GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정받았다.

13일 회사 측에 따르면 지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번에 패스트트랙 지정으로 'GC1130A' 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망하는 희귀 유전질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발중인 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식은 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 세계 최초로 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

아울러 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐고 올해 들어 유럽(EMA)에서도 ODD로 지정되기도 했다.


회사 측은 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위한 임상을 우리나라를 비롯해 미국·일본 등에서 준비중이다. GC녹십자 관계자는 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다.